全球未来生物医药产业布局及我国的重点研究方向

小序：“珠海高新招商”以招商运营为中枢，聚焦珠海工业园区、珠海5.0工业园等招商引资处事，依托专业的招商团队和丰厚的革新资源，为企业供应工业园入驻、平台搭筑、工业策略接头、科技任职等全流程专业任职。推进高新区招商引资处事走深走实，为高新区工业兴盛注入新动能。

清晰驾驭环球生物医药研发烧门本事看待我邦科学组织生物医药环节本事研发偏向、同意更有针对性的革新扶植策略具有紧要实际旨趣。思考到对已有专利等科研和工业化劳绩举行明白的守旧研讨范式无法打破“专利墙”限制，为了更好地明白研判环球要紧邦度正正在发展且尚未酿成“专利墙”的生物医药本事科研组织偏向，咱们缔造性地从处于革新早期的环球科研项目立项入手，对目前环球要紧邦度的要紧科研资助机构近5年（2018年1月1日至2022年8月31日）所援助的27911个生物医药本事研讨项目举行大数据发现和明白，归纳操纵无监视短语抽取、文本中枢内容筛选、短语发现和扩充等AI本事并联合周围专家验证，梳理展现在环球要紧邦度生物医药本事前沿核心组织的30个热门本事偏向（睹外和图）。这30个热门本事既涵盖基因编辑（Gene editing）、药物递送（Drug delivery）、诱导型人工众精通细胞（Induced pluripotent stem cell）等主流热门，也包蕴空间转录组学（Spatial transcriptomics）、异种移植（Xenotransplantation）、相差别（Phase separation）等潜正在研讨热门，代外了繁华邦度将来生物医药工业的组织。

上述30个热门本事周围遮盖11658个正在研科研项目，占一起样本的41.8%，共计取得99.59亿美元的科研经费资助。个中，合于基因编辑用具CRISPR-Cas本事的研讨项目最众，达1478项；合于卵白质组学本事的项目资助金额最众，达12.66亿美元，占一起资助金额的12.7%。较着，这些环节本事点或是当宿世物医药的核心研讨偏向，或是涉及将来生物医药的环节共性本事，或是将来生物医药革新本事联系的根底道理研讨。可能意思，这30个取得要紧繁华邦度生物医学科研机构核心援助组织的本事周围将正在将来5年独揽发作庞大本事打破并正在将来8—10年具备工业化前提，从而缔造出环球生物医药工业兴盛的新机缘。

分别本事研讨热度分别。每类本事的项目数目与总资助金额高度正联系（睹图），每类本事的研讨项目数目和累计总资助金额根基可能响应该本事现在研讨热度（睹图）。个中，CRISPR-Cas和卵白质组学无论是资助项目数目仍旧总资助金额，都远超其它本事点，正在癌症、艾滋病等研讨周围有着极为根底性的操纵。比如，天普大学2021年承接的，名为“CRISPR for Cure”的NIH资助研讨项目（项目号：UM1AI164568），竭力于开采基于CRISPR的HIV治愈方式。斯克利普斯研讨所（Scripps Research）延续5年（2018—2022年）承接名为“Chemical Proteomic Platforms for Radically Expanding Cancer Druggability”的NIH资助研讨项目（项目号：R35CA231991），竭力于一连修复可用于研讨癌症成药性的化学卵白质组学平台。

分别本事资助强度分别。正在一起30项环节本事中，疫苗打算（233.75万美元）、空间转录组学（139.31万美元）、mRNA疫苗（123.04万美元）、代谢组学（119.94万美元）、抗逆转录病毒疗法（115.67万美元）的项目均匀资助金额较高；CRISPR-Cas（56.54万美元）、靶向卵白质降解（49.10万美元）、免疫反省点制止剂（48.31万美元）本事的项目均匀资助金额相对偏低。个中，疫苗打算研讨项主意均匀资助金额达233.75万美元，是通盘本事点中均匀资助金额最高的，既解释新冠疫情后台下疫苗研讨的紧要性，也申明疫苗研讨耗资较大，需求较强的资金加入力度。而本事点之间加入强度的分别性解释，分别本事点看待资金加入的需求存正在客观分别，需求遵循本事点自身的科研性子确定资助强度。

资助和承接主体闪现众样化。为了进一步清晰发现出来的30项环节本事的要紧资助机构和对应的被资助研讨单元分散处境，有利于研讨职员进一步追踪联系进步，课题组对核心资助机构和被资助机构排名前3的单元举行了明白。从资助方来看，美邦邦立卫生研讨院（NIH）正在大部门周围都是最大的资助方，各出资机构正在基因编辑和药物递送等主流环节本事点上都有涉及，但正在整个的环节本事点组织上存正在分别。比如，日本科学本事复兴机构（JST）正在CRISPR-Cas、免疫反省点制止剂（Immune checkpoint inhibitor）、类器官（Organoid）、异种移植（Xenotransplantation）、药物递送（Drug delivery）本事点上的资助项目领先于其它研讨出资机构，德邦科学基金会（DFG）则正在外观遗传疗法（Epigenetic therapy）、全转录组测序（Whole transcriptome）、单细胞测序（Single-cell sequencing）、高通量测序（High-throughput sequencing）、代谢组学（Metabolomics）等本事点上的加入领先[1]。从被资助方来看，高校是要紧的项目承接方，斯坦福大学、哈佛大学、耶鲁大学、杜克大学、宾夕法尼亚大学、剑桥大学、约翰霍普金斯大学等守旧名校归纳研讨本事较强，正在诸众本事点上都有较强的本事储蓄。西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）、贝勒医学院（Baylor College of Medicine）、麻省总病院（Massachusetts General Hospital）、波士顿儿童病院（Boston Children’s Hospital）、斯克利普斯研讨所、索尔克生物研讨所（Salk Institute for Biological Studies）等独立医学院、病院和非节余研讨机构正在个体本事点上承接研讨项目较众，组织较为深化。

正在上文中，咱们梳剃头现出了环球要紧邦度核心资助的30个环节生物医药本事。可能预判，这些核心加入的正在研的环节本事中将会发作庞大本事打破，从而缔造将来生物医药工业的繁众兴盛机缘。现在，我邦正正在迎来生物医药工业的黄金兴盛期，生物医药革新本事已从环球第三梯队进入到第二梯队。正在这一阶段，咱们不光要亲密跟踪环球生物医药环节本事走势，更要基于我邦科研根底特征和潜正在需求范围，有所着重地核心援助若干生物医药环节本事革新和工业化，以便正在“强健中邦”修复过程中进一步晋升我邦生物医药工业邦际角逐力，进一步增长我邦黎民强健程度和福祉。

综上，咱们基于上一节梳剃头现的环球要紧邦度核心资助的生物医药环节本事，从将来生物医药工业的本事属性和工业属性两个维度开赴，修筑本事性（征求对我邦黎民集体性命强健安适的紧要水准、正在我邦的研发根底、我邦通过自决研发或合伙开采告终该本事打破的难度）和工业化（征求对拉动经济拉长的紧要水准、预期告终工业化或加入贸易操纵所需的时候、工业化归纳本钱）的二维目标编制（睹外）。

基于这一目标编制，咱们操纵德尔菲专家接头法面历来自西湖大学、北京大学、中邦生物医学工程学会、邦度新闻中央、部门跨邦生物医药企业和邦内生物医药创业企业等单元的专家发展问卷探问，从而识别正在我邦具有较高本事打破大概性和较大工业化经济代价的环节本事，为同意更有针对性的将来生物医药工业扶植策略供应科学客观的依照。

此次生物医药将来核心偏向和周围评判通干涉卷星编辑问卷并正在线前进行发放，累计发放问卷50份，实质返回有用问卷44份，问卷接收率88%。正在专家机构方面，高校生物医药周围专家占59.1%，科研院所生物医药周围专家占13.6%，企业生物医药周围专家占20.5%，政府部高足物医药周围专家占2.3%，其他生物医药周围专家占4.6%。

通过对问卷举行赋值明白，咱们对本事池中30个环节本事从本事性得分（该本事的社会代价以及正在我邦告终打破的难易水准）和工业化得分（该本事的经济代价和正在我邦告终工业化的难易水准）两个维度举行描绘赋值，给出最终的生物医药周围环节本事的正在我邦告终打破大概性巨细和工业化难度坎坷的总和排序结果。个中，本事性得分越高代外其社会代价越高且正在我邦告终打破的难度越小；工业化得分越高代外其经济代价越高且告终工业化的归纳本钱较低。

从上图可知，正在本事性方面，高通量测序、重组抗体、抗体药物偶联物、诱导型人工众精通细胞、人工智能+生物医药、卵白质组学、小分子制止剂、3D打印、CRISPR-Cas、免疫反省点制止剂、嵌合抗原受体、基因编辑、mRNA疫苗等本事性归纳得分排名相对靠前，响应了这些环节本事社会代价较高且正在我邦告终打破的难度较小。正在工业化方面，人工智能+生物医药、免疫反省点制止剂、小分子制止剂、药物递送、3D打印、重组抗体、抗体药物偶联物、mRNA疫苗、CRISPR-Cas、嵌合抗原受体、高通量测序、靶向卵白质降解、卵白质组学等本事工业化归纳得分排名相对靠前，响应了这些本事经济代价较高且告终工业化的归纳本钱较低。

正在图中可能涌现，将来生物医药工业环节本事的本事性归纳得分排名和工业化归纳得分排名具有肯定的正联系性，即本事性归纳得分排名靠前的环节本事，其工业化归纳得分排名也相对靠前。基于这一特色，咱们可能大致将图划分为两个部门，即总体处于右上角的本事，征求人工智能+生物医药、重组抗体、高通量测序、抗体药物偶联物、小分子制止剂、3D打印、CRISPR-Cas、免疫反省点制止剂、药物递送、卵白质组学、mRNA疫苗、嵌合抗原受体等。这些环节本事的经济代价和社会代价均较高，工业化归纳本钱较低，预期告终时候也较短，同时这些本事具备杰出的研发根底，告终打破的难度不大。可能以为这些本事是我邦将来生物医药工业中具有较好兴盛前景的周围，需求从工业兴盛方面予以出格眷注和有力援助。

除上述环节本事以外的其他本事，如外观遗传疗法、相差别、细胞重编程、基因取代疗法、空间转录组学、异种移植、抗逆转录病毒疗法、卵白质打算、代谢组学等总体处于图的左下区域。这些本事假使取得环球要紧邦度的高度眷注和大肆援助，但受其正在我邦经济代价和社会代价总体相对较低、预期告终时候较长、本事研发根底虚亏、自决革新告终打破难度较大等成分影响，可能以为这些本事是我邦将来生物医药工业中兴盛动能尚不敷的周围。但必需看到，假使这些本事依旧是环球要紧邦度高度眷注并大肆援助的周围，邦内生物医药研发机构需求一连眷注、亲密跟踪这些环节本事兴盛处境，避免展现错失“赛道”的倒霉情景（睹外）。为此，需求正在科研层面进一步加大对这些环节本事加入和援助。